Fase 1-onderzoek naar QRL-201 rekruteert patiënten in heel Europa

Experimentele ALS-behandeling wil de productie van een cruciaal eiwit herstellen

QurAlis wil binnenkort starten met zijn fase 1-klinisch onderzoek naar QRL-201 bij mensen met ALS. Het onderzoek zal in diverse landen van de EU plaatsvinden, waaronder Duitsland, België, Nederland en Ierland.

Deze aankondiging komt er nadat deze landen een aanvraag voor de studie hadden aanvaard. De zogeheten fase 1-ANQUR-studie (NCT05633459) rekruteert momenteel deelnemers in Canada en zou tegen het einde van het jaar patiënten gaan rekruteren in Europa.

“Deze goedkeuring van de EU voor een klinisch onderzoek betekent de tweede regelgevende doorbraak voor QRL-201 en kadert in onze wereldwijde strategie om baanbrekende precisiemedicatie te ontwikkelen voor patiënten die lijden aan ALS of een andere neurodegeneratieve ziekte”, zegt Kasper Roet, PhD, CEO en medeoprichter van QurAlis, in een persbericht van de onderneming.

Onderzoek naar de veiligheid aan de hand van verschillende doses van een experimentele ALS-behandeling

ALS is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die de motorneuronen, de zenuwcellen die de vrijwillige bewegingen controleren, beschadigt. Dit leidt tot spierzwakte en spieratrofie (verschrompeling van de spieren).

In de meeste gevallen van ALS stapelen giftige klonters van het TDP-43-eiwit zich op in de zenuwcellen, wat naar men aanneemt rechtstreeks bijdraagt tot neurodegeneratie. Dit eiwit verwerkt normaal gezien boodschapper-RNA, een tussenmolecule die wordt aangemaakt wanneer genen worden ‘gelezen’ om eiwitten aan te maken.

Stathmin-2 (STMN2) is het eiwit dat bij mensen het meest beduidend wordt beheerd door TDP-43. Dit eiwit is belangrijk voor het herstel en de stabiliteit van neuronen en het komt veelvuldig voor in motorneuronen. Het neemt echter significant in hoeveelheid af wanneer TDP-43 het laat afweten. Stathmin-2 komt bij vrijwel alle ALS-patiënten dan ook in lagere niveaus voor dan normaal is.

QRL-201 is een primeur. Het gaat om een experimentele therapie die de STMN2-niveaus moet verhogen, wat de schade vermindert die wordt aangericht door de TDP-43-klonters en het vermogen van de zenuwcellen om schade te herstellen weer op peil brengt. QRL-201 zou de ziektevoortgang van ALS dus kunnen vertragen of een halt toeroepen.

ANQUR is het eerste onderzoek dat een therapie evalueert die de STMN2-productie moet vrijwaren. De studie wil de veiligheid, verdraagbaarheid en de farmacologische eigenschappen van QRL-201 onderzoeken bij zowat 64 mensen met ALS.

De deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen aan één van acht verschillende doses van het middel of aan placebo. Beide zullen worden ingespoten in het ruggenmerg (intrathecale injectie). Elke doseringsgroep zal bestaan uit acht patiënten, van wie er zes worden behandeld met QRL-201 en twee een placebo zullen krijgen. In Canada kreeg een eerste groep deelnemers al een dosis.

De onderneming wil nog meer sites openen in de VS en in het VK.

“Wij zijn ervan overtuigd dat QRL-201 de ziekte een halt kan toeroepen, wat ingrijpend kan zijn voor de zorg en behandeling. We zijn toegewijd aan onze intentie om beduidende vooruitgang te boeken met ons ANQUR-klinisch onderzoek, zodat we onze missie vervullen om een verschil te maken in het leven van de patiënten”, aldus nog Roet.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: ALS News Today