Neurologen gefrustreerd met ALS-behandelingen die al langer op de markt zijn: een studie

De meeste van hen bieden hun patiënten twee pas goedgekeurde therapieën aan

De behandelingen tegen ALS die tegenwoordig op de markt zijn, zijn niet naar de zin van veel neurologen, die dan ook steeds meer een beroep doen op nieuwe therapieën die deze neurodegeneratieve ziekte kunnen vertragen.

Dat meldt Spherix Global Insights, een onderneming die marktonderzoek en business intelligence publiceert over levenswetenschappen en die haar eerste ALS-marktlandschap klaar heeft.

De studie bevroeg 103 neurologen uit het specialistennetwerk van Spherix en kwam tot de vaststelling dat veel artsen bereid zijn twee nieuwe middelen tegen ALS voor te schrijven — Relyvrio en Qalsody — die beide vorig jaar werden goedgekeurd in de VS.

“Tegen ALS bestaat geen remedie en de ziekte kan nauwelijks worden vertraagd, laat staan een halt worden toegeroepen. Het is dan ook niet zo verwonderlijk dat neurologen bereid zijn middelen voor te schrijven waarvoor geen gegevens uit het echte leven beschikbaar zijn.” Spherix voegt daaraan toe dat “deze artsen zeggen dat ze deze behandelingen onmiddellijk willen aanbieden aan hun patiënten, maar hen wel realistische verwachtingen zullen inprenten”.

Interessant is dat uit de gegevens van Spherix blijkt dat neurologen over het algemeen weinig weet hebben van experimentele ALS-behandelingen. Die informatie is terug te vinden in ‘Market Dynamix: Amyotrophic Lateral Sclerosis (U.S.) — an ongoing survey of healthcare providers in the U.S. on the use of ALS therapies’ (De marktdynamiek van amyotrofische laterale sclerose in de VS – een lopend onderzoek naar het gebruik dat zorgverstrekkers in de VS maken van ALS-therapieën).

Neurologen bieden de nieuwe ALS-behandelingen Relyvrio en Qalsody aan

ALS is een progressieve neurologische aandoening waarbij de motorneuronen – de zenuwcellen die de spierbewegingen controleren – gaandeweg afsterven. Door die schade gaan de spieren verzwakken en verschrompelen, met verlamming als gevolg.

Tot nog toe werden vier ALS-behandelingen goedgekeurd, waarvan tijdens klinische studies bewezen is dat ze de ziektevoortgang dusdanig kunnen vertragen dat de patiënt enkele maanden langer leeft.

Relyvrio (natrium fenylbutyraat en taurursodiol) en Qualsody (tofersen) zijn de twee behandelingen die het meest recent werden goedgekeurd door het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS. De beslissingen waren grotendeels gebaseerd op fase 2-onderzoek en de ondernemingen die deze therapieën op de markt brengen — Amylyx voor Relyvrio en Biogen voor Qalsody — hebben fase 3-updates beloofd.

Uit het onderzoek blijkt dat de neurologen toegeven dat fase 2-resultaten niet altijd worden bevestigd in fase 3, maar dat ze de behandelingen toch onmiddellijk willen voorschrijven, terwijl ze de patiënten en mantelzorgers realistische verwachtingen inprenten.

Momenteel is zowat 25% van de ALS-patiënten al gestart met Relyvrio, en zowat 5% krijgt Qalsody — namelijk mensen met een mutatie in het SOD1-gen, voor wie Qalsody specifiek is goedgekeurd. Uit de studie blijkt dat de middelen meestal op vraag van patiënten of mantelzorgers onmiddellijk worden voorgeschreven.

De neurologen zijn hiertoe bereid omdat ALS ongeneeslijk is en nauwelijks kan worden afgeremd, en omdat minder dan 20% van hen tevreden is over de oudere therapieën.

De neurologen erkennen dat er een grote onbeantwoorde behoefte bestaat aan nieuwe ALS-therapieën, meer bepaald efficiënte ziekte wijzigende behandelingen. Ze willen nieuwe therapieën “die een aantal jaren en niet slechts enkele maanden van extra kwaliteitsvol leven bieden”.

Volgens één van de bevraagde neurologen “zijn de huidige therapieën nauwelijks ziekte wijzigend”.
Uit de studie blijkt ook dat de neurologen nauwelijks op de hoogte zijn van de evolutie van de experimentele behandelingen die momenteel klinisch worden ontwikkeld, waaronder masitinib, BIIB105 en ION363 (ulefnersen).

De neurologen spraken hun twijfels hierover uit omdat veel experimentele medicatie op een sisser uitdraait. Anderzijds achten ze middelen met een nieuw actiemechanisme beloftevol.

Om de onderliggende mechanismen van ALS te doorgronden, is volgens de neurologen meer onderzoek nodig, en ze voegen hieraan toe dat nieuwe gegevens ook nieuwe doelwitten kunnen opleveren.

De studie besluit dat de neurologen zolang dergelijke opties niet voorhanden zijn, waarschijnlijk de nieuwe therapieën zullen blijven voorschrijven om de levenskwaliteit en de overlevingsduur te verbeteren, ook al is het maar in geringe mate.

Vertaling : Bart De Becker
Bron: ALS News Today